Wat is Givinostat?

Givinostat is een histondeacetylase (HDAC)-remmer die ontwikkeld werd om de progressie van Duchenne spierdystrofie te vertragen. Het medicijn vermindert spierontsteking en helpt bij het behoud van spiermassa. Dit kan ervoor zorgen dat kinderen met Duchenne langer mobiel blijven en minder snel achteruitgaan in spierkracht.

Hoopgevende onderzoeksresultaten

De effectiviteit van Givinostat werd aangetoond in meerdere klinische studies. In een grote internationale studie onder ambulante jongens met Duchenne bleek dat deelnemers die Givinostat kregen, minder achteruitgang vertoonden dan de placebogroep. Dit was te zien in tests zoals de 6-minuten wandeltest en de North Star Ambulatory Assessment (NSAA). De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA heeft Givinostat onder de merknaam Duvyzat® goedgekeurd voor gebruik bij jongens vanaf 6 jaar. In Europa loopt de goedkeuringsprocedure nog.

Deelname van Lander aan de studie

Onze zoon Lander neemt al geruime tijd deel aan een Givinostat-studie. Dit geeft ons hoop, omdat het onderzoek aantoont dat het middel helpt om spierverlies te vertragen. Hoewel we geen wondermiddelen verwachten, zien we hoe belangrijk het is om deze studies te steunen en eraan deel te nemen. Het biedt perspectief voor Lander en zoveel andere jongens die met Duchenne leven.

Wat betekent dit voor de toekomst?

Momenteel worden er in België nog verdere onderzoeken uitgevoerd, onder andere in het Universitair Ziekenhuis Leuven. Hier wordt Givinostat getest bij zowel ambulante als niet-ambulante jongens met Duchenne. De goedkeuring in de VS is een grote stap vooruit, en we hopen dat Europa snel volgt.

Door deze ontwikkelingen blijven we vechten voor een betere toekomst voor Lander en alle andere jongens met Duchenne. We blijven de studies op de voet volgen en hopen op verdere doorbraken.

Samen blijven we strijden voor een wereld met betere behandelingen en hopelijk ooit een genezing voor Duchenne!